为罕见病ROSAH综合征提供精准靶向药物，这款抑制剂正临床试验

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9月22日，澎湃新闻记者从上海宝山区获悉，近日，宝山高新技术产业园区企业药物牧场宣布，在健康志愿者中评估DF-003的I期临床试验的第一个受试者已经顺利完成给药。

DF-003是药物牧场通过原创遗传学平台IDInVivo+和人工智能药物化学平台MedChem5，开发的ALPK1抑制剂小分子在研药物，于今年7月在美国获批临床。

ALPK1是心脏和肾脏病理中调节炎症通路的关键靶点。ALPK1的高活（Gain-of-function）突变也会导致一种罕见的遗传疾病ROSAH综合征，导致失明。因此，DF-003被认为有望治疗全球数亿患有心脏病和慢性肾脏疾病的患者，并为ROSAH综合征提供精准靶向药物。

ROSAH综合征的临床特点包括视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗、偏头痛，其中以儿童期即发现的眼底病变、脾脏肿大伴脾功能亢进最为突出。

DF-003是一种高效在研抑制剂，可抑制ALPK1和导致ROSAH患者患病的ALPK1 T237M驱动突变。该产品在心脏和肾脏动物疾病模型以及ROSAH转基因小鼠模型中展现出显著的临床前活性。此外，DF-003具有良好的类药特性，包括较低的脱靶风险和药物相互作用风险，以及符合人体每日一次给药的半衰期。

药物牧场联合创始人兼首席运营官许枞博士介绍：“DF-003是一种强效、选择性高的ALPK1口服抑制剂，在心肾疾病和ROSAH动物疾病模型中具有良好的临床前疗效。”

药物牧场首席医学官Jeysen Yogaratnam博士表示，一期研究评估DF-003在健康志愿者中的单次和多次递增剂量，将为二期临床剂量的选择提供信息。